ivaraftor(商品名Kalydeco，發(fā)展為VX-770)是一種用于治療囊性纖維化患者囊性纖維化的藥物，其囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)基因突變，占囊性纖維化病例的4-5%，包括在一種聯(lián)合藥物lumacaftor/iviaftor中，用于治療CFTR中F508del突變的囊性纖維化患者。

伊瓦伐弗是由頂點制藥公司與囊性纖維化基金會聯(lián)合開發(fā)的，是第一種治療這種疾病的潛在原因而不是癥狀的藥物。它于2012年1月獲得FDA批準，并被稱為“2012年最重要的新藥”和“一種神奇的藥物”。這是最昂貴的藥物之一，每年超過30萬美元，這導(dǎo)致了批評頂點的高成本。該組合藥物于2015年7月獲得FDA批準。

囊性纖維化是由CFTR蛋白中的任何一個缺陷引起的。CFTR蛋白調(diào)節(jié)細胞內(nèi)的液體流動，影響汗液、消化液和粘液的成分。其中一個缺陷是G551D突變，其中551位的氨基酸甘氨酸(G)被天冬氨酸(D)取代。G551D的特征是細胞表面存在功能失調(diào)的CFTR蛋白。在G551D的情況下，蛋白質(zhì)被輸送到正確的區(qū)域，上皮細胞表面，但一旦到了那里，蛋白質(zhì)就不能通過通道輸送氯化物。它是一種CFTR電位器，它通過直接與通道結(jié)合來改善氯離子通過離子通道的傳輸，從而產(chǎn)生一種非常規(guī)的門控模式，從而增加通道打開的可能性。

基本信息

中文名稱：N-(2,4-二叔丁基-5-羥基苯基)-1,4-二氫-4-氧代-3-喹啉甲酰胺 

英文名稱：ivacaftor 

英文別名：UNII-1Y740ILL1Z; VX770,VX 770,Ivacaftor; N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide; N-(2,4-di-tert-butyl-5-hydroxyphenyl)-4-oxo-1,4-dihydroquinoline-3-carboxamide; Ivacaftor; 

CAS號：873054-44-5 

分子式：C24H28N2O3 

分子量：392.49100 

精確質(zhì)量：392.21000 

PSA：85.68000 

LogP：5.46500

密度：1.187 g/cm3 

沸點：550.4oC at 760 mmHg 

閃點：286.7oC